L'emofilia: le terapie
Emofilia - L'unica possibilità di cura: le trasfusioni
Sanihelp.it - Oggi l’emofilia è curabile attraverso la somministrazione endovenosa di concentrati del fattore di coagulazione carente, derivanti dal plasma umano (
emoderivati) oppure ottenuti con tecniche di ingegneria genetica (
ricombinanti, che richiedono solo piccolissime quantità di plasma umano nel processo di produzione e che sono capaci di offrire un margine di sicurezza superiore rispetto agli emoderivati), in modo da permettere il completamento dell’emostasi.
Così ai pazienti affetti da emofilia A verrà somministrato il
fattore VIII (concentrati di fattore liofilizzato sia emoderivati sia ricombinanti); a coloro che soffrono invece di emofilia B verrà trasmesso il
fattore IX (concentrati di fattore liofilizzato, in questo caso di più recente scoperta rispetto agli equivalenti di fattore VIII).
Questa terapia è in grado sia di prevenire le emorragie sia di ridurne gli effetti, garantendo agli emofilici più lunghi periodi di tempo senza episodi emorragici e dolorosi, oltre che risparmiando loro i rischi di eventuali disabilità o complicanze.
Negli anni ’80 l’utilizzo poco controllato di prodotti emoderivati infetti ha causato il contagio da
HIV all’interno della comunità degli emofilici. A partire dal 1992, in seguito a una maggiore attenzione nei controlli, non si sono più manifestati casi di infezioni emotrasmesse.
Si calcola che tra la popolazione europea affetta da emofilia A in Europa,
più di 3.500 individui hanno contratto il virus dell’AIDS e più di 8.400 quello dell’
epatite C.
I persistenti timori sui possibili rischi legati a una contaminazione virale hanno spinto molte organizzazioni, come il
National Hemophilia Foundation negli Stati Uniti e Haemophilia
Centre Doctors’ Organisation nel Regno Unito, a stilare delle linee guida per il trattamento dell’emofilia A.
Le linee guida raccomandano la produzione e l’uso di concentrati di fattore VIII ricombinante realizzati con la
minore quantità possibile di emoderivati umani o animali. Proprio in risposta alle preoccupazioni della popolazione emofilica circa la sicurezza dei trattamenti seguiti, la moderna tecnologia ha messo a punto nuove e innovative terapie in grado di eliminare il rischio di trasmissione di infezioni come quelle causate da virus. I concentrati di fattore VIII ricombinante di ultima generazione, infatti, sono realizzati senza l’utilizzo di plasma umano o animale, escludendo così la possibilità di contagi o infezioni virali causate da agenti patogeni.
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Fonte: Redazione Sanihelp.it
di Roberta Camisasca
revisione: 29-06-2009
