Mieloma multiplo - Una giornata per le malattie rare
Sanihelp.it - Un giorno raro per persone molto speciali. È con questo slogan che l’Organizzazione Europea per le Malattie Rare, EURORDIS, ha scelto quest’anno di celebrare la
prima Giornata Europea delle Malattie rare venerdì 29 febbraio, il giorno più raro di tutto il calendario.
L’iniziativa mira a coinvolgere non soltanto i pazienti e le loro famiglie, ma anche gli
stakeholders istituzionali, gli
opinion leader medico-scientifici e le aziende farmaceutiche, con l’obiettivo di creare una solida rete pan-europea per affrontare una tematica tanto complessa e vasta quanto poco conosciuta, quale quella delle malattie rare. Uno spunto importante anche per contribuire ad
incrementare l’attività di ricerca e sviluppo, la sperimentazione e la messa in commercio di farmaci specifici che diano nuove possibilità di cura alle persone affette.
Ma cosa sono esattamente le malattie rare? Una malattia si definisce rara quando colpisce
meno di 5 persone su 10.000. L’OMS stima che, a livello internazionale, ne esistano oltre 7.000, rappresentando circa il 10% di tutte le patologie umane. A questo gruppo eterogeneo appartengono malattie genetiche, neurologiche, metaboliche, ematologiche, malformazioni, patologie infettive, parassitosi, tumori...
Secondo l’Istituto Superiore di Sanità, nel nostro Paese, le malattie rare censite sono
circa 1.500 e queste patologie interessano almeno due milioni di persone (30 milioni sono invece i pazienti in Europa), con costi sociali sempre più rilevanti. Caratterizzate dall’elevata mortalità o dalla cronicizzazione associata a grave debilitazione, le malattie rare compromettono infatti fortemente la qualità della vita e il potenziale socio-economico delle persone affette e delle loro famiglie.
Le malattie rare sono chiamate anche malattie orfane, e i relativi farmaci sono detti
farmaci orfani. Non esistono farmaci per tutte le malattie rare e solo pochissime di queste hanno una cura. A fronte della scarsità di politiche sanitarie definite, di investimenti ancora ridotti nella ricerca e nella sperimentazione, di ritardi nelle diagnosi e della difficoltà ad accedere alle cure, la più importante sfida che si profila nella lotta alle malattie rare è quella di trasformare le persone affette in protagonisti.
E questo anche rafforzando i legami e le sinergie tra le organizzazioni di tutela della rete delle malattie rare, le istituzioni e le aziende farmaceutiche per garantire il
diritto alla salute di tutti i pazienti.
Tags:
mieloma
malattie rare
giornata europea
Fonte: Redazione Sanihelp.it
di Redazione Sanihelp.it
revisione: 29-06-2009
