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Distrofia di Duchenne: nuova scoperta sulla proteina-chiave
Fino a oggi infatti i ricercatori pensavano che la distrofina svolgesse un ruolo puramente meccanico, ovvero che la sua assenza rendesse la membrana più fragile a ogni contrazione e più permeabile a fattori tossici esterni. Con il tempo questo fenomeno porta alla morte delle fibre muscolari e di conseguenza all’instaurarsi di un processo infiammatorio cronico, che a poco a poco sostituisce il muscolo con vere e proprie cicatrici di tessuto fibroso incapaci di contrarsi.
Quello che invece ha dimostrato il gruppo di ricerca romano è che la distrofina ha anche una funzione più sofisticata, quella di controllare l’attività di altri geni che hanno un ruolo rilevante nello sviluppo della malattia: i geni che contengono le informazioni per piccoli RNA (microRNA).
Il team ha dimostrato come topi distrofici trattati con una terapia in grado di ripristinare soltanto il 10% della quantità fisiologica di distrofina stessero bene anche dopo due anni, identificando per la prima volta il processo attraverso cui la proteina sia in grado di accendere specifici geni necessari per mantenere in salute i muscoli. Quando questo ruolo viene meno, la cellula muscolare si ammala progressivamente.
Una volta compreso meglio il funzionamento di questi piccoli RNA, i ricercatori potranno valutarne il potenziale terapeutico, ovvero se potranno essere utilizzati come farmaci intelligenti in grado di mettere le cellule muscolari sulla strada giusta. Farmaci di questo tipo avrebbero infatti il vantaggio di agire in maniera molto specifica e di esercitare un effetto anche in piccole quantità. Bisogna però trovare una modalità di somministrazione specifica, per far agire queste molecole solo nelle cellule muscolari.
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di Roberta Camisasca Fonte: Università La Sapienza Tags: distrofia di Duchenne distrofina microRNA Revisione: 09-09-2010 |
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