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Nuova terapia genica per l'Anemia di Fanconi

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Pubblicato il: 08-11-2010
Sanihelp.it - Un gruppo internazionale di ricercatori guidato dalla dottoressa Pamela Becker della Divisione di Ematologia della University of Washington School of Medicine di Seattle ha approntato una procedura per contrastare gli effetti sul Dna dell'Anemia di Fanconi, una malattia rara di origine genetica. 

L'efficacia della terapia è data dalla limitazione dei danni, grazie alla riduzione dei tempi di trasduzione, all'abbassamento della tensione di ossigeno dell'ambiente di crescita cellulare (5% invece di 21%) e all'aggiunta alla coltura di agenti riducenti che contrastano l'azione dei radicali liberi dell'ossigeno. Queste condizioni di coltura hanno determinato un incremento della crescita cellulare, una maggiore efficacia di trasduzione ed una maggiore sopravvivenza cellulare.

Come spiega Rita Calzone, dirigente presso il Servizio di Genetica della Asl 1 di Napoli: «È un risultato molto incoraggiante. D'altro canto anche per il trapianto di midollo nei pazienti con anemia di Fanconi le possibilità di esito favorevole sono nettamente aumentate da quando si utilizzano trattamenti più adeguati alla sensibilità delle cellule dei pazienti, permettendo di operare con successo trapianti preferibilmente da donatori consanguinei compatibili, ma anche da donatori non consanguinei o consanguinei ma solo parzialmente compatibili».


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Asca

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