SLA: ricerca Usa scopre nuove obiettivo terapeutico
Sanihelp.it - Dagli studi sul moscerino della frutta arriva un’importante scoperta che potrebbe aiutare a fare passi avanti nella comprensione e nello sviluppo di terapie contro la Sclerosi Laterale Amiotrofica.
Lo studio, che si concentra sul ruolo della
proteina anomala FUS, individuata come possibile causa della malattia tante nella forma sporadica che familiare, è stato condotto dal team del professor Udai Pandey, del laboratorio di genetica dell’
LSU Health Sciences Center di New Orleans.
Lo studio mostra come
bloccando la circolazione anomala di una proteina prodotta da un gene mutato chiamata FUS nei moscerini della frutta si riesca a bloccare la progressione della malattia.
Si è visto infatti che in seguito a questa mutazione gli animali mostravano difficoltà nei movimenti e nel volo e che presentavano le caratteristiche principali della malattia umana, come una degenerazione età -dipendente dei
neuroni, l'accumulo di proteine anomale e una diminuzione della durata della vita.
In precedenza, inoltre, era stato dimostrato che nei malati di
SLA la proteina anomala FUS si sposta nel citoplasma piuttosto che restare nel nucleo della cellula e che così facendo va a interagire con un altra importante proteina umana,
la TDP-43, che da tempo è stato dimostrato essere coinvolta nella SLA.
Si è notato contemporaneamente che la FUS, se rimane nel nucleo della cellula, non va invece a interagire in modo anomalo con la TDP 43.
Riuscire a bloccare la FUS nel nucleo potrebbe dunque rappresentare una nuova direzione per la ricerca farmacologica.
di Roberta Camisasca
Fonte: Osservatorio Malattie Rare
Tags: sclerosi laterale amiotrofica, malattie rare, gene FUS, moscerini della frutta
Revisione: 31-05-2011
