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Malattie rare: sì al trapianto di cellule staminali

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Pubblicato il: 13-09-2011
Sanihelp.it - Per chi è affetto da Mucopolisaccaridosi di tipo I (MPS I) ci sono novità interessanti. Recentemente su Orphanet Journal of Rare Disease è stata pubblicata una Consensus europea raggiunta da un gruppo di 15 esperti, tra cui due medici italiani dell’Ospedale San Gerardo di Monza.

Le novità riguardano soprattutto due fronti: l’uso della terapia enzimatica sostitutiva (ERT) e il trapianto di cellule staminali ematopoietiche (HSCT). La Consensus ha stabilito che per i pazienti affetti dalla forma più grave della malattia e che abbiano ricevuto una diagnosi prima dei due anni e mezzo di età, il trattamento da preferire sia il trapianto.

Più dubbia, per gli esperti, rimane la strada da seguire con i pazienti che presentano una forma intermedia. Fino a oggi, infatti, il trapianto è stato riservato quasi esclusivamente ai casi più gravi. Il gruppo ha però stabilito che saranno gli specialisti, di volta in volta, a valutare il singolo caso, senza escludere a priori questa possibilità.

Inoltre gli esperti hanno stabilito che tutti i pazienti, sia quelli che sono candidati al trapianto sia quelli per cui questo procedimento non è indicato, possono beneficiare della terapia enzimatica sostitutiva, che va dunque sempre cominciata il prima possibile.

Si è infatti ribadito che il trattamento aumenta la sopravvivenza nei pazienti che vengono poi avviati al trapianto e, in coloro che non lo saranno, rallenta in maniera evidente la progressione della malattia; anche se non a livello del sistema nervoso centrale, almeno a livello muscoloscheletrico.

Gli esperti auspicano infine il passaggio allo screening neonatale per questa malattia metabolica: i bimbi potrebbero cominciare subito la terapia enzimatica sostitutiva e nel frattempo si potrebbero fare le valutazioni necessarie per decidere su un eventuale trapianto.


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Osservatorio Malattie Rare

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