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Il virus dell'AIDS diventa cura

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Pubblicato il: 12-07-2013
Sanihelp.it - L'annuncio dato da Luigi Naldini, direttore dell'Istituto San Raffaele Telethon per la terapia genica (TIGET), nel corso della Conferenza Stampa tenutasi giovedì 11 luglio presso l'Ospedale San Raffaele, anticipa i due studi pubblicati ieri sera sulla rivista scientifica Science: la leucodistrofia metacromatica e la sindrome di Wiskott-Aldrich, due gravi malattie genetiche, possono essere curate con vettori (cioè virus innocui, non patogeni) derivati dal virus HIV.

Punto di partenza è l'intuizione geniale che ebbe lo stesso Naldini nel 1996, quando dimostrò come il virus dell'AIDS, opportunamente modificato, potesse essere impiegato efficientemente per trasportare geni all'interno di cellule che normalmente non si replicano, come quelle del sistema nervoso.
La terapia genica messa a punto negli anni successivi ha tentato quindi di correggere il difetto genetico provocato da due gravi patologie ereditarie, che causano in entrambi i casi la carenza di un enzima fondamentale per l'organismo fin dai primi anni di vita:

- la leucodistrofia metacromatica, malattia dovuta alla mancanza dell'enzima ARSA, responsabile dello smaltimento di particolare sostanze, i sulfatidi. In assenza di ARSA, i sulfatidi si accumulano nel sistema nervoso e danneggiano in modo progressivo la mielina, il rivestimento isolante dei nervi, causando la perdita graduale delle capacità cognitive e motorie acquisite fino a quel momento. La malattia ha una prevalenza di un caso ogni 625mila persone.
 
- la sindrome di Wiskott-Aldrich, una rara immunodeficienza che colpisce i bambini maschi provocando eczema e infezioni ricorrenti quali otiti, sinusiti e broncopolmoniti. I pazienti affetti hanno inoltre un numero ridotto di piastrine, oltretutto più piccole del normale, e tendono ad avere frequenti problemi di sanguinamento, talvolta fatali. Questa malattia colpisce una persona su un milione.

La terapia genica messa a punto dai ricercatori, consiste nel prelievo di cellule staminali ematopoietiche (che danno origine cioè alle cellule del sangue) dal midollo osseo del paziente: nelle cellule prelevate viene quindi introdotta, tramite il virus HIV modificato, una copia corretta del gene difettoso. Le cellule così curate vengono re-infuse nell'organismo del paziente e sono in grado di generare un numero significativo di cellule mature atte alla produzione di una quantità sufficiente della proteina mancante.

I pazienti coinvolti nella sperimentazione avviata nel 2010 sono sedici bambini, dieci affetti da leucodistrofia metacromatica e sei da sindrome di Wiskott-Aldrich. I risultati descritti su Science si riferiscono ai primi tre pazienti trattati in ciascuno studio, per i quali è passato un lasso di tempo significativo per trarre le prime conclusioni: i tre bambini affetti da leucodistrofia metacromatica non hanno dimostrato la comparsa dei sintomi della malattia, a parte qualche anomalia già presente al momento del trattamento; i tre piccoli pazienti affetti da sindrome di Wiskott-Aldrich hanno dimostrato un pieno recupero delle difese immunitarie, che ha permesso loro di non essere più soggetti alle gravi infezioni virali e batteriche di cui erano soliti soffrire in precedenza.  

«A tre anni dall'inizio della sperimentazione clinica - conclude Luigi Naldini - i risultati ottenuti sui primi sei pazienti sono davvero incoraggianti: la terapia risulta non solo sicura, ma soprattutto efficace e in grado di cambiare la storia clinica di queste gravi malattie. Dopo quindici anni di sforzi, successi in laboratorio, ma anche frustrazioni, è davvero emozionante poter dare una prima risposta concreta ai pazienti».

I risultati ottenuti dimostrano come sia possibile intervenire concretamente sulle cellule staminali del sangue e aprono la strada a nuove terapie che potrebbero essere applicate anche a malattie più diffuse.  
FONTE - CONFLITTO DI INTERESSI FONTE - CONFLITTO DI INTERESSI:
Science

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