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Un comune antibiotico potrebbe curare rara malattia genetica

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Pubblicato il: 10-12-2014

Sanihelp.it - Un gruppo di ricercatori dell’IRCCS Ospedale San Raffaele, sostenuti dalla Fondazione Telethon, ha scoperto che un antibiotico molto comune ha un’azione terapeutica contro una rara malattia genetica, l’atassia spino-cerebellare. Lo studio apre la strada a una terapia per una malattia che oggi non ha possibilità di cure.
 
L’atassia spino-cerebellare di tipo 28 fa parte di un gruppo di malattie neurodegenerative caratterizzate dalla perdita progressiva della capacità di coordinare la deambulazione.

Il gruppo ha scoperto che un antibiotico delle famiglia delle cefalosporine, già in uso da anni per curare patologie quali le infezioni batteriche dell’apparato respiratorio, ha tra i suoi effetti un’azione anti – glutammatergica, terapeutica per questa grave malattia.
 
I ricercatori hanno verificato, al momento su modelli murini, l’efficacia del farmaco e hanno evidenziato che se dato prima dell’esordio dei sintomi, la molecola è in grado di impedire l’esordio della malattia; se dato in fase avanzata è in grado di arrestarne la progressione: i neuroni salvati fino a quel momento dalle neurodegenerazione, sono in grado, grazie alla loro plasticità, di compensare la mancanza degli altri.
 
L’atassia spino-cerebellare di tipo 28 provoca una cattiva coordinazione dei movimenti delle braccia e degli occhi, una difficoltà nell’articolare le parole e una perdita progressiva di una particolare classe di neuroni che controllano la coordinazione dei movimenti: i neuroni di Purkinje.

La conseguenza è che le persone affette iniziano ad avere sempre maggiori problemi di equilibrio fino a essere costretti sulla sedia a rotelle, nei casi più gravi. Attualmente non esistono terapie specifiche in grado di risolvere la malattia ma soltanto cure palliative in grado di alleviare i sintomi.

Già avviata la richiesta di designazione di farmaco orfano presso l’European Medicines Agency, passo indispensabile per la successiva sperimentazione.



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