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Distrofia muscolare, da ricerca CNR una nuova terapia

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Pubblicato il: 02-03-2005
Sanihelp.it - E’ stato identificato il meccanismo di funzionamento del gene PC4, un gene essenziale alla rigenerazione del muscolo scheletrico. Ad individuarne il ruolo fondamentale nell’attivazione del complesso meccanismo con cui la fibra del muscolo si rigenera è stato un gruppo di ricercatori, coordinato da Felice Tirone, dell’Istituto di neurobiologia e medicina molecolare (INMM) del Cnr di Roma. I risultati dello studio sono pubblicati sulla Rivista Molecular and Cellular Biology.

È un importante scoperta che potrà portare benefici nella cura della distrofia muscolare. In questa malattia genetica, infatti, la miofibra, elemento che conferisce al muscolo la sua capacità contrattile, va incontro a degenerazione e morte. Questo fenomeno porta alla sostituzione delle fibre muscolari con tessuto fibroso incapace di contrarsi, anche se contrastato in parte dalla rigenerazione compensativa dovuta alle cellule staminali del muscolo adulto, dette cellule satelliti.

Nel processo di rigenerazione un ruolo chiave è giocato dal fattore di trascrizione MoyD la cui attivazione è fortemente dipendente dal gene PC4. quello che i ricercatori hanno osservato è che il PC4 provoca lo stesso risultato dei farmaci inibitori di deacetilasi utilizzati per curare la distrofia.

«Questi risultati», conclude Tirone, «suggeriscono che PC4 stimoli le cellule satelliti a generare nuovo muscolo e che si possa quindi cercare di sfruttare l’attività di PC4 per migliorare la limitata efficienza rigenerativa delle cellule satelliti da usare per i trapianti, nella terapia delle distrofie muscolari».


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Redazione Sanihelp.it

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