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Leucemie: aumentano le speranze per i trapianti da genitori

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Pubblicato il: 21-08-2017

Sanihelp.it - È l’ultima frontiera del trapianto di cellule staminali per i bambini con una leucemia acuta. Una nuova tecnica di manipolazione cellulare messa a punto dai ricercatori dell’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù di Roma, anche in assenza di un donatore completamente compatibile, rende possibile il trapianto di midollo da uno dei 2 genitori con percentuali di guarigione sovrapponibili a quelle ottenute utilizzando un donatore idoneo.

Il trapianto di cellule staminali del sangue rappresenta una terapia salvavita per un elevato numero di bambini affetti da leucemia o da altri tumori del sangue, così come per bambini che nascono senza difese del sistema immunitario o con un’incapacità a formare i globuli rossi (malattia talassemica).

Per tanti anni, l’unico donatore impiegato è stato un fratello o una sorella immunogeneticamente compatibile con il malato. Ma la possibilità che due fratelli siano identici tra loro è solamente del 25%. Ma un 30-40% di malati che non trova un donatore idoneo o ha un’urgenza di essere avviato al trapianto in tempi non compatibili con quelli necessari a identificare un donatore al di fuori dell’ambito familiare.

Negli ultimi 20 anni molto si è investito nell’utilizzo di uno dei due genitori come donatore di cellule staminali emopoietiche, per definizione, immunogeneticamente compatibile per il 50% con il proprio figlio. Tuttavia, l’utilizzo di queste cellule senza alcuna manipolazione rischia di causare gravi complicanze, potenzialmente fatali, correlate alla procedura trapiantologica stessa.

Per questo motivo, fino a pochi anni fa, si utilizzava un metodo di purificazione di queste cellule che garantiva una buona percentuale di successo del trapianto (attecchimento) ma che, sfortunatamente, si associava a un elevato rischio infettivo (soprattutto nei primi mesi dopo il trapianto) con un’elevata incidenza di mortalità.

Come risultato finale, i trapianti da uno dei due genitori avevano una probabilità di successo inferiore a quella ottenibile impiegando come donatore un fratello o una sorella, o un soggetto identificato al di fuori dell’ambito familiare.

Negli ultimi anni, i ricercatori dell’Ospedale Bambino Gesù di Roma hanno dedicato i loro sforzi a mettere a punto una nuova tecnica di manipolazione delle cellule staminali che permette di eliminare le cellule pericolose (linfociti T alfa/beta+), responsabili dello sviluppo di complicanze legate all’aggressione da parte di cellule del donatore sui tessuti del ricevente (Graft versus host disease), lasciando però elevate quantità di cellule buone (linfociti T gamma/delta+, cellule Natural Killer), capaci di proteggere il bambino da infezioni severe e dalla ricaduta di malattia. 

La ricerca ha permesso di capire che, con il nuovo approccio di manipolazione selettiva dei tessuti da trapiantare, i bimbi possono beneficiare fin da subito dell’effetto positivo dei linfociti T gamma/delta+ e delle cellule Natural Killer del donatore.

Questa procedura è stata applicata a 80 malati di leucemie acute resistenti ai trattamenti convenzionali o già ricadute dopo i convenzionali trattamenti chemioterapici. I risultati dimostrano come il rischio di mortalità da trapianto è basso (5%), il rischio di ricaduta di malattia è del 24% e dunque la probabilità di cura definitiva per questi bambini è superiore al 70%, un valore sovrapponibile (anzi lievemente migliore) a quello ottenuto nello stesso periodo in malati leucemici trapiantati da un donatore, familiare o non consanguineo, perfettamente compatibile.



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Ospedale Pediatrico Bambino Gesù

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