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Malattie reumatologiche: nuove speranze per i piccoli malati

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Pubblicato il: 28-08-2017
Malattie reumatologiche: nuove speranze per i piccoli malati © Thinkstockphotos

Sanihelp.it - Si chiama interferone-gamma la molecola responsabile dell’insorgenza della sindrome da attivazione macrofagica (MAS), una complicanza molto grave e potenzialmente letale di alcune malattie reumatologiche, in particolare dell’artrite idiopatica giovanile sistemica.

Sono stati i ricercatori dell’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù di Roma a scoprire il meccanismo alla base della pericolosa infiammazione. I risultati dello studio, appena pubblicati sulla rivista scientifica Journal of Allergy and Clinical Immunology, aprono la strada a nuove possibilità di cura per i bambini che ne sono affetti.

La MAS è un raro disordine del sistema immunitario che risponde in maniera abnorme a un agente scatenante. Questa complicanza si presenta nel 10-20% dei bambini colpiti da alcune malattie reumatologiche. A seconda delle forme, può causare la morte nel 10-30% dei casi. 

La ricerca ha preso in esame il ruolo dall’interferone-gamma (IFN-g) nell’insorgenza della malattia. Si tratta di una molecola generata dalle cellule del sistema immunitario coinvolta nell’innesco e nella modificazione del processo infiammatorio. Lo studio ha dimostrato che l’interferone-gamma viene prodotto in grande eccesso nel fegato e nella milza, gli organi principalmente coinvolti nella MAS.

Inoltre è stato dimostrato che negli stessi organi, in risposta all’eccesso di IFN-g, vengono prodotte altre due piccole molecole dell’infiammazione che poi filtrano nel sangue, dove possono essere facilmente misurate. Queste molecole, chiamate CXCL9 e CXCL10, sono due nuovi indicatori di malattia. La loro misurazione, che è tecnicamente piuttosto facile, potrebbe permettere una diagnosi più rapida e un più stretto monitoraggio della gravità della malattia.    

Sul piano terapeutico, gli esperimenti eseguiti sul modello animale hanno permesso di accertare che il blocco dell’IFN-g, mediante l’utilizzo di un particolare farmaco (un anticorpo monoclonale specifico), determina l’aumento della sopravvivenza e il miglioramento dei parametri clinici e di laboratorio.      

I risultati della ricerca aprono nuove prospettive nella diagnosi rapida, nel monitoraggio di questa malattia, ma anche promettenti strade verso nuove cure. A oggi la MAS viene curata con alte dosi di cortisonici e con immunosoppressione generalizzata, ma i risultati sono tutt'altro che soddisfacenti, con una mortalità alta. L’applicazione di terapie mirate ad antagonizzare specificamente IFN-g potrebbe rivoluzionare il trattamento. Un trial clinico con un nuovo farmaco sperimentale anti-IFN-g è appena iniziato presso l'Ospedale romano.



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Ospedale pediatrico Bambin Gesù

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