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Prevenzione e terapia

Nuove speranze contro la leucemia linfoblastica acuta

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Pubblicato il: 05-09-2017

Mentre in Italia arriva un nuovo farmaco per il trattamento della leucemia linfoblastica acuta, dagli USA arriva la terapia genica, personalizzata, per combattere la malattia.


Nuove speranze contro la leucemia linfoblastica acuta © Thinkstockphotos

Sanihelp.it - Si chiama pegasparaginasi, un nome difficile ma che rappresenta una speranza per molti malati: si tratta di una nuova arma per combattere la leucemia linfoblastica acuta.

Il farmaco, ora disponibile anche in Italia, è una forma pegilata della L-asparaginasi, trattamento della leucemia linfoblastica acuta: la pegilazione prolunga l'emivita della L-asparaginasi permettendo al principio attivo di rimanere più a lungo nel sangue riducendone l'immunogenicità. Il meccanismo d'azione dell’asparaginasi si basa su un deficit dei linfoblasti: queste cellule leucemiche necessitano infatti di un enzima, l'asparagina, per funzionare e riprodursi. In presenza di questo farmaco le cellule leucemiche non hanno più fonti di approvvigionamento e muoiono, mentre le cellule normali sopravvivono prendendo una via alternativa.

A oggi, la pegasparaginasi è riconosciuta come un trattamento di prima linea, in associazione al trattamento antineoplastico per i pazienti pediatrici e adulti con leucemia linfoblastica acuta. «La leucemia linfoblastica acuta è un tumore ematologico che colpisce i progenitori dei globuli bianchi, della linea linfoide, nel midollo osseo in forma acuta, ovvero con una progressione rapida della malattia. Possono essere colpiti pazienti di tutte le età, ma è più frequente nei bambini» ricorda Robin Foà, ordinario di Ematologia presso la Sapienza di Roma.

Negli USA ha avuto via libera la prima terapia genica contro la leucemia, trattamento Car-T, rivolta a malati fino a 25 anni, con leucemia linfoblastica acuta a cellule B recidivata/refrattaria. Il trattamento si basa su linfociti T 'addestrati' contro il cancro, cellule immunitarie che vengono estratte dal sangue del paziente e riprogrammate per colpire il tumore. Successivamente vengono moltiplicate e reiniettate nell'organismo, dove contrastano la malattia per mesi e persino anni.

Ha un costo elevatissimo perché ogni trattamento deve essere sviluppato individualmente, ma i risultati ottenuti sono notevoli: l'83% dei pazienti trattati (52 su 63) ha raggiunto la remissione entro 3 mesi dall'infusione, percentuale superiore a qualsiasi altro trattamento antileucemia.



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