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Malattia di Gaucher: in arrivo la cura per bocca

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Pubblicato il: 16-10-2017
Malattia di Gaucher: in arrivo la cura per bocca © Thinkstockphotos

Sanihelp.it - Dopo l'approvazione da parte dell'EMA (European Medicine Agency), per gli adulti affetti da malattia di Gaucher di tipo 1 sarà a disposizione anche in Italia la terapia orale con il farmaco eliglustat. Una soluzione alternativa alla terapia enzimatica sostitutiva per infusione, che viene somministrata ogni due settimane. Dunque una soluzione per migliorare la qualità della vita di chi presenta questa patologia rara che ha una incidenza di uno su 40.000.

Secondo 4 studi che hanno arruolato quasi 400 malati, il farmaco è ben tollerato e ha comportato  un abbassamento dei biomarker del 40%. I malati, infatti, hanno mostrato effetti collaterali limitati come dolori addominali, stanchezza o dispepsia brevi e in non più del 10% dei casi. L'unico caso di osteonecrosi, quello di infarto e quello di tachicardia che si sono verificati durante la sperimentazione non sono correlati all'eliglustat. Solo l'8% dei malati ha sospeso la terapia, ma per altri motivi, e solo il 3% lo ha fatto a causa degli effetti collaterali.

Un altro studio ha mostrato che c'è stabilità nelle manifestazioni cliniche nei malati che sono passati dalla terapia enzimatica sostitutiva a quella orale e inoltre il farmaco ha dimostrato efficacia anche sulle alterazioni scheletriche.

Tuttavia, la terapia con eliglustat non è utilizzabile per il 100% dei malati adulti con Gaucher di tipo 1. Non è indicata a chi fa terapie con antiaritmici o nel caso il malato sia affetto da insufficienza epatica o da insufficienza renale avanzata. È il medico che, dopo aver effettuato i controlli, decide chi è il candidato ideale per la terapia e, dopo un test di genotipizzazione dello stato di metabolizzazione stabilisce le dosi da somministrare.



FONTE - CONFLITTO DI INTERESSI FONTE - CONFLITTO DI INTERESSI:
XIII incontro sulla Malattia di Gaucher

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