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Tumori: prevenzione e terapie

Leucemia: terapia genica su bimbo, ha 4 anni e sta bene

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Pubblicato il: 06-02-2018

Anche in Italia la terapia genica è diventata realtà, a un mese dal trattamento il piccolo è stato dimesso: nel suo midollo non ci sono più cellule leucemiche

Leucemia: terapia genica su bimbo, ha 4 anni e sta bene © Thinkstockphotos

Sanihelp.itManipolazione genetica delle cellule del sistema immunitario per renderle capaci di riconoscere e attaccare il cancro:  è il lavoro che hanno fatto medici e ricercatori dell'Ospedale pediatrico Bambino Gesù di Roma con un bambino di 4 anni, affetto da leucemia linfoblastica acuta, refrattario alle terapie convenzionali. È il primo paziente italiano curato con questo approccio rivoluzionario all'interno di uno studio accademico, promosso da Ministero della SaluteRegione Lazio Associazione italiana ricerca contro il cancro (Airc). A un mese dall'infusione, il bambino sta bene ed è stato dimesso, in quanto nel suo midollo non sono più presenti cellule leucemiche.

La tecnica è arricchita dall'uso di un gene suicida attivabile in caso di eventi avversi, in grado di bloccare l'azione dei linfociti modificati. Il metodo consiste nel prelevare i linfociti T del paziente (le cellule fondamentali della risposta immunitaria) e nel modificarli geneticamente attraverso un recettore chimerico sintetizzato in laboratorio. Questo recettore, chiamato Car (Chimeric Antigenic Receptor), potenzia i linfociti e li rende in grado, una volta reinfusi nel paziente, di riconoscere e attaccare le cellule tumorali presenti nel sangue e nel midollo, fino a eliminarle completamente.

Il bambino di 4 anni sottoposto per la prima volta al trattamento sperimentale di terapia era affetto da leucemia linfoblastica acuta di tipo B cellulare, il tipo più frequente di tumore dell'età pediatrica che fa registrare 400 nuovi casi ogni anno in Italia. Aveva già avuto 2 ricadute, la prima dopo trattamento chemioterapico, la seconda dopo un trapianto di midollo osseo da donatore esterno. Ora però sta bene, e la stessa speranza si nutre per altri due pazienti, a breve.

Inoltre, è in corso la preparazione di Car-T anche per una bambina affetta da neuroblastoma, il tumore solido più frequente dell'età pediatrica. Vi sono speranze anche nel campo delle malattie genetiche, come la talassemia e l’atrofia muscolare spinale.



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