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Tumori: prevenzione e terapie

Nuove opportunità di cura per la Leucemia acuta mieloide

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Pubblicato il: 27-03-2018

L'Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha ammesso alla rimborsabilità il farmaco Vidaza (azacitidina) per il trattamento di pazienti adulti con Leucemia acuta mieloide.

Nuove opportunità di cura per la Leucemia acuta mieloide © iStock

Sanihelp.it - La Leucemia acuta mieloide (Lam) è una rara e grave forma di tumore del sangue, che si sviluppa dal midollo osseo e tende a progredire velocemente. In Italia si stimano poco più di 2.000 nuovi casi l'anno. La malattia colpisce prevalentemente pazienti di età media alla diagnosi di 68 anni.

I risultati dello studio Aml-001 hanno mostrato che in pazienti con età media di 75 anni e percentuale di blasti >30% nel midollo osseo, il trattamento con azacitidina è associato a una sopravvivenza più lunga (10,4 mesi vs 6,5 mesi) rispetto a quello con terapie convenzionali, rispetto alle quali il farmaco ha dimostrato inoltre di migliorare la sopravvivenza a un anno in una maggiore percentuale di pazienti (47% vs 34%), con riduzione nel numero e nella durata delle ospedalizzazioni. Azacitidina è un analogo nucleosidico pirimidinico, che inibisce la metilazione del Dna e svolge al contempo anche un'azione citotossica contro i progenitori mieloidi tumorali.

«Nelle Lam può verificarsi un evento in grado di influenzare significativamente il funzionamento della cellula conosciuto come ipermetilazione genica. I farmaci come l'azacitidina contrastano la tendenza ipermetilante, avendo la capacità di ripristinare un'attività genica il più vicino possibile a quella normale» afferma Felicetto Ferrara, primario della Divisione di Ematologia del Cardarelli di Napoli.

Azacitidina è rimborsata in Italia dal novembre 2010 anche per il trattamento di pazienti adulti non eleggibili al trapianto di cellule staminali emopoietiche con: sindromi mielodisplastiche a rischio intermedio 2 e alto; leucemia mielomonocitica cronica con il 10-29% di blasti midollari senza disordine mieloproliferativo; leucemia mieloide acuta con 20-30% di blasti e displasia multilineare, secondo la classificazione dell'Organizzazione mondiale della sanità.



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