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Utrofina: nuova strada contro la distrofia di Duchenne

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Pubblicato il: 09-05-2007
Sanihelp.it - Da oltre 10 anni la professoressa Kay Davies, Oxford University, lavora sulle potenzialità dell’Utrofina, una proteina simile alla distrofina che viene prodotta soprattutto durante le fasi dello sviluppo fetale e della rigenerazione muscolare per poi diminuire di concentrazione nel muscolo adulto. Questa proteina, se incrementata, riesce a svolgere le funzioni della distrofina e, quindi, a garantire un significativo miglioramento della funzionalità dei muscoli.

Dall’utrofina è stato realizzato un farmaco il VOX C 1100 che è stato dichiarato orfano dall’EMEA, l’agenzia del farmaco europea. Entro due anni sarà sperimentato sull’uomo.

La Distrofia Muscolare di Duchenne e Becker è una malattia rara, la forma più grave delle distrofie muscolari, che colpisce 1 su 3.500 maschi nati vivi. Si stima che in Italia ci siano 5.000 persone affette dalla patologia. Il tipo di distrofia muscolare che colpisce più comunemente i bambini è quella di Duchenne (DMD). Ad esserne affetti sono esclusivamente i maschi, tranne rarissime eccezioni, la causa è un’alterazione di un gene localizzato sul cromosoma X che contiene le informazioni per la produzione di una proteina: la distrofina.


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Redazione Sanihelp.it

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