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Bambini bassi: disponibile in Italia la cura ospedaliera

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Pubblicato il: 18-09-2008
Sanihelp.it - È stata presentata a Genova la prima e unica terapia sostitutiva, approvata in Europa, specificatamente indicata per il trattamento a lungo termine del deficit di accrescimento nei bambini e adolescenti con grave deficit primario di IGF-I.

La crescita umana non è lineare, ma regolata dall’integrazione di fattori ambientali, quali la nutrizione e i cicli stagionali, e da risposte neuroendocrine endogene. Il principale meccanismo coinvolto nella risposta neuroendocrina è l’asse GH-IGF-I.
Un individuo viene definito di bassa statura se la sua altezza si trova al di sotto del terzo percentile dell’altezza calcolata per età e sesso.
L’attività dell’ormone della crescita (GH) è principalmente mediata dal fattore di crescita insulino–simile di tipo I (IGF-I). Se la cascata biochimica che porta alla formazione di IGF-I viene interrotta, i pazienti presentano un deficit primario di IGF-I e non rispondono al trattamento con GH.

La terapia con IGF-I è il trattamento adeguato per questi pazienti. Il trattamento, negli studi condotti, ha aumentato la velocità di crescita e l’altezza finale da adulti dei pazienti che hanno ricevuto tale trattamento. Tale terapia permette di: aggiungere l’IGF-I mancante; stimolare una crescita lineare dei bambini; aumentare la densità minerale ossea.
Potranno beneficiare della nuova terapia bambini e adolescenti con mutazioni del recettore del GH, alterazioni della via di trasmissione post recettoriale e difetti del gene del IGF-I. L’aspetto che viene monitorato nel corso del trattamento con rhIGF-I è l’accrescimento staturale progressivo del paziente.

Il farmaco dal 2006 era distribuito e in vendita solo negli Usa. In Europa era in vendita in Gran Bretagna, Spagna, Germania e Francia. Da giugno 2008 è stata autorizzata anche in Italia la vendita ospedaliera.
Si stima che i pazienti che potranno beneficiare di questo nuovo trattamento possano essere circa 175-320 in Italia e circa 1.700-3.100 in Europa.






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Redazione Sanihelp.it

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