Sanihelp.it – Uno studio condotto all’Istituto San Raffaele Telethon per la Terapia Genica (HSR-TIGET) di Milano e diretto dal Prof. Luigi Naldini apre nuovi imprevisti orizzonti all’applicazione della terapia genica ad un numero più vasto di malattie.
La ricerca, finanziata da Telethon, offre infatti una soluzione ai problemi di rigetto del gene introdotto a scopo terapeutico nell’organismo di soggetti affetti da patologie di origine ereditaria.
Grazie alla strategia ideata da Naldini, codirettore dell’HSR-TIGET, insieme al giovane ricercatore canadese Brian Brown, il gene-farmaco viene nascosto al sistema immunitario sfruttando una nuova famiglia di geni, quelli per i micro-RNA, la cui presenza nel genoma era passata inosservata fino a pochi anni addietro e la cui funzione si sta chiarendo soltanto di recente. L’importante scoperta è pubblicata on line dalla rivista Nature Medicine.
Nella terapia genica il gene-farmaco viene inserito nelle cellule del paziente dopo l’incapsulamento in un veicolo adeguato (spesso un virus attenuato) e va ad aggiungersi a quelli ereditati in forma difettosa, compensandone il malfunzionamento e correggendo il difetto responsabile della malattia.
Solo se questo gene terapeutico è trattenuto stabilmente ed ha raggiunto un numero sufficiente di cellule, la malattia potrà essere curata.
