Sanihelp.it – Dopo il boom del 2024, anche il 2025 si preannuncia un anno record per le innovazioni terapeutiche: sono 112 i nuovi farmaci in valutazione da parte dell’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA), di cui 57 contenenti nuovi principi attivi. Tra questi, ben 27 sono destinati al trattamento di malattie rare, confermando l’attenzione crescente verso le cosiddette patologie orfane. Il 31,6% dei farmaci in pipeline è indirizzato all’ambito oncologico e onco-ematologico.
A rivelarlo è il nuovo rapporto “Horizon Scanning 2025” pubblicato da AIFA, che offre una panoramica dettagliata dei trattamenti più promettenti in arrivo. Si va dai nuovi vaccini – contro pertosse, virus respiratorio sinciziale (RSV) e Chikungunya – alle terapie geniche per malattie fino ad oggi senza cura efficace, come la distrofia muscolare di Duchenne o alcuni tumori resistenti ai trattamenti convenzionali.
Le nuove frontiere della prevenzione
Sul fronte vaccini, sono attese diverse novità rilevanti. Spicca il Clesrovimab, un anticorpo monoclonale in dose unica per proteggere neonati e bambini piccoli dal virus respiratorio sinciziale, responsabile di gravi infezioni nei mesi freddi. In arrivo anche il vaccino acellulare contro la pertosse, somministrabile in gravidanza per proteggere i neonati, e il vaccino coniugato pneumococcico 21 valente, già approvato a inizio anno per adulti, utile nella prevenzione delle polmoniti più gravi.
Sul fronte della malattia di Alzheimer si registra invece una frenata. L’EMA ha espresso riserve su Donanemab, evidenziando rischi legati ad anomalie cerebrali osservate con l’imaging. Via libera confermato, invece, per Lecanemab, già approvato dalla Commissione Europea per le forme precoci della malattia. In attesa di giudizio Blarcamesine, che nei test ha mostrato un miglioramento cognitivo del 14% in 70 settimane.
Con 18 farmaci in valutazione, l’oncologia continua a essere la regina della ricerca. Tra le principali novità, Linvoseltamab per il mieloma multiplo recidivante e refrattario, e Aumolertinib, destinato ai pazienti con carcinoma polmonare non a piccole cellule. Attese anche nuove soluzioni per melanoma, tumore alla vescica e carcinoma mammario.
Una menzione speciale per Lifileucel, la prima terapia cellulare approvata per il melanoma non resecabile o metastatico: una cura personalizzata basata su linfociti T prelevati dal tumore stesso del paziente, poi espansi e reintrodotti per combattere la malattia.
Tra i 57 nuovi farmaci, 27 sono orfani, destinati a malattie rare. Tra questi, l’Eflornitina per prevenire le recidive del neuroblastoma ad alto rischio, e lo Zanidatamab, anticorpo bispecifico per il carcinoma delle vie biliari. Per la fibrosi cistica arriva una nuova combinazione a somministrazione unica giornaliera, con miglioramenti evidenti nei sintomi respiratori.
Nel campo delle terapie avanzate, si segnala il Beremagene geparvovec, primo trattamento topico genico per l’epidermolisi bollosa distrofica. Attese altre novità nel 2025, tra cui Delandistrogene moxeparvovec, terapia genica per la distrofia muscolare di Duchenne, e Nadofaragene fradenovec, prima terapia genica per il tumore alla vescica ad alto rischio non-muscolo-invasivo.
Oltre alle nuove molecole, l’EMA valuta anche l’estensione di 61 nuove indicazioni terapeutiche per farmaci già approvati. L’oncologia, ancora una volta, domina con il 42,6% delle estensioni. Sono inoltre in arrivo 35 biosimilari e 10 equivalenti, che contribuiranno a migliorare l’accessibilità alle terapie e contenere la spesa farmaceutica.
Un focus speciale è dedicato ai farmaci selezionati nel programma PRIME dell’EMA, riservato alle terapie più innovative per bisogni clinici insoddisfatti. Al gennaio 2025, le designazioni sono 143, con una netta prevalenza di terapie avanzate. L’oncologia è l’area più rappresentata, seguita da malattie metaboliche, neurologiche e infettive. Già approvati due medicinali del programma: il vaccino per il virus Chikungunya e il Beremagene Geperpavec.
