Sanihelp.it – La ricerca è il risultato del lavoro di un team multidisciplinare e internazionale guidato da Chiara Bonini, la responsabile dell'Unità di Ematologia sperimentale del San Raffaele, in collaborazione con Luigi Naldini, Direttore dell'Istituto San Raffaele Telethon per la Terapia Genica. I ricercatori hanno ideato una nuova tecnica di immunoterapia cellulare adottiva per il tumore: la TCR gene Editing è deputata ad attaccare e sconfiggere in maniera più efficace i tumori del sangue.
Questo approccio si basa sul presupposto che si possa utilizzare il sistema immunitario nella terapia dei tumori. Negli ultimi decenni in diversi studi clinici sperimentali sono state somministrate cellule del sistema immunitario (linfociti T), alcune delle quali sono in grado di riconoscere ed eliminare le cellule tumorali. I linfociti che riconoscono antigeni tumorali possono attaccare le cellule tumorali; la loro rarità spesso non consente di eliminare del tutto la neoplasia.
TCR gene Editing è l'evoluzione di TCR Gene Transfer, una procedura che permette di generare rapidamente un numero elevato di linfociti T specifici per un determinato tumore. Questi linfociti tumore-specifici prodotti in laboratorio, tuttavia, differiscono da quelli naturali poiché presentano due diversi tipi di TCR, quello endogeno (già presente prima del trasferimento genico) e quello esogeno, anti-tumorale introdotto tramite la manipolazione genetica. La presenza di due TCR diversi sulla stessa cellula comporta problemi di efficacia e di sicurezza: il TCR anti-tumorale si trova a dover competere con quello endogeno per accedere alla membrana cellulare e per poter riconoscere il tumore. I linfociti generati con questa tecnologia sono dunque meno efficaci rispetto ai rari linfociti anti-tumorali che originano naturalmente.
GIi studiosi però con TCR-gene editing sono riusciti a sostituire il TCR endogeno con il TCR anti-tumorale, generando un numero elevato di linfociti che esprimono alti livelli del solo TCR anti-tumorale. Questa tecnologia consente dunque di produrre, potenzialmente per ogni paziente, linfociti T efficaci e sicuri quanto i linfociti T anti-tumorali naturali.
