Accesso ai farmaci per i tumori rari

Sanihelp.it – In Italia si registrano ogni anno circa 5mila nuovi casi di sarcoma, tumori rari che possono svilupparsi nei tessuti molli del corpo, come muscoli, grasso, vasi sanguigni, ma anche nelle ossa, nello stomaco e nell’intestino. Possono manifestarsi a tutte le età, anche se alcuni, come l’osteosarcoma, il sarcoma di Ewing e i rabdomiosarcomi dei tessuti molli sono più frequenti nei bambini e negli adolescenti. Esistono moltissimi sottotipi: più di 100 varianti istologiche, ognuna con caratteristiche specifiche e diverse modalità di crescita e diffusione.
Il 20 giugno scorso si è tenuto presso l’Aula Magna dell’Istituto Nazionale dei Tumori a Milano l’evento Italian Sarcoma Group incontra AIFA, dove si è parlato di accesso ai farmaci, con particolare attenzione alle disuguaglianze regionali, e delle nuove normative europee.
Attualmente sono disponibili solo circa 20 farmaci per il trattamento di queste patologie.
«Per ottenere l’approvazione europea dei farmaci da parte dell’Agenzia europea dei medicinali (Ema) sono necessari studi sponsorizzati da aziende farmaceutiche», dice Silvia Stacchiotti, presidente dell’Italian Sarcoma Group e oncologa all’Istituto Nazionale dei Tumori di Milano. Tuttavia, «da una parte, a causa della rarità della malattia è difficile condurre studi con le caratteristiche richieste per le neoplasie frequenti, dall’altro vi è lo scarso interesse delle aziende farmaceutiche in queste aree terapeutiche. Da qui le pochissime molecole a oggi disponibili», aggiunge.
La legge cosa dice? La legge italiana 648/1996 consente di erogare un medicinale a carico del Servizio Sanitario Nazionale, previo parere della Commissione scientifica ed economica di AIFA (Agenzia Italiana del Farmaco), anche se quel medicinale non è formalmente autorizzato in Europa da EMA (European Medicines Agency). Occorrono logicamente delle garanzie, il farmaco deve quanto meno essere approvato in Europa per altre patologie, oppure deve trattarsi di un farmaco che ha già dato buoni risultati in studi clinici. Questo è possibile esclusivamente in assenza di alternative terapeutiche valide.
«Chiediamo pertanto – conclude la Prof. Stacchiotti – nuove regole di rimborsabilità dei farmaci che si adattino alle caratteristiche dei tumori rari, basandosi sempre sulla migliore evidenza scientifica possibile». Tra le soluzioni proposte vi è l’utilizzo di studi osservazionali per rendere più rapido l’iter autorizzativo senza rinunciare al rigore scientifico.