Sanihelp.it – Si deve a uno studio dell’'IRCCS Ospedale San Raffaele di Milano la scoperta della possibile efficacia di una tecnica di terapia genica nella cura tumorale. Lo studio, coordinato da Luigi Naldini, direttore dell'Istituto San Raffaele Telethon per la Terapia Genica e da Roberta Mazzieri, ricercatrice presso lo stesso Istituto, è stato pubblicato sulla rivista Science Translational Medicine.
Come spiega il dottor Luigi Naldini: «In questo nuovo lavoro abbiamo adattato la tecnica di trasferimento genico e ingegnerizzazione delle cellule del sangue al trattamento dei tumori. Nel caso delle malattie genetiche, le cellule staminali ematopoietiche del paziente vengono corrette mediante l'introduzione del gene funzionante con l'uso di vettori virali (lentivirali) in modo da ripristinare una funzione originariamente difettosa. Nel nuovo lavoro abbiamo inserito nelle cellule staminali, con lo stesso metodo, un gene che svolge attività anti-tumorale nella loro progenie».
Questo gene è l'interferone alpha, una molecola che viene prodotta dal nostro organismo in risposta alle infezioni, nella quale però i ricercatori hanno anche individuato un’importante azione anti-tumorale. Per rendere la terapia selettiva contro le cellule tumorali, il vettore lentivirale è stato modificato in modo tale da far attivare il gene anti-tumorale solo nei monociti-macrofagi: una frazione di cellule differenziate del sangue in genere richiamate dal circolo sanguigno al tumore e che contribuiscono così alla crescita di quest'ultimo.L'interferone così veicolato si accumula solo nel tumore dove può attivare la sua funzione anti-tumorale: «Una volta nel tumore l'interferone agisce riprogrammando il micro-ambiente tumorale da una condizione favorente la crescita a una condizione ostile. Questo può avvenire grazie a molteplici meccanismi mediati dall'interferone: dall'induzione della morte delle cellule tumorali e dei vasi sanguigni del tumore, essenziali per fornire nutrimento, alla stimolazione della risposta immunitaria contro il tumore», aggiunge la dottoressa Mazzieri.
Dallo studio emerge come la nuova strategia permetta di bloccare la crescita del tumore al seno e delle sue metastasi in modelli murini. Per verificare la sicurezza e l’efficacia della terapia genica applicata alle cellule staminali umane è stato ricereato il sistema ematopoietico umano nei topi attraverso il trapianto di cellule staminali ematopoietiche umane modificate per esprimere interferone. «I nostri risultati forniscono una prova incoraggiante dell'efficacia e sicurezza della strategia nei modelli sperimentali. È ora necessario effettuare ulteriori studi preclinici volti a valutare quali tipi di tumori possano meglio beneficiare di questa terapia genica e a preparare la sperimentazione clinica che potrebbe cominciare tra qualche anno», precisano i ricercatori.
